描述
细胞与基因疗法
细胞与基因疗法
多组学药物质量与安全性研究解决方案
CAR-T/iPSC/LVV/CRISPR/CMC/IND
细胞与基因疗法的复杂性为药物的研发、生产、临床试验带来了一系列挑战,作为“活”的生物制品,其质量研究与安全性评价尤其受到重视。

序祯达利用完善的多组学平台,搭建起了覆盖细胞与基因药物开发全流程的分析解决方案,在CAR-T、CAR-NK、HSC、iPSC等领域均有丰富经验。服务内容涉及细胞与基因药物药理药效研究、安全性评价、质量研究与控制、临床试验样本检测等方面,例如整合载体插入位点与拷贝数分析、基因编辑在靶与脱靶分析、细胞基因组稳定性分析、细胞标志物与分化特征分析、细胞因子与免疫标志物分析、载体序列检测等。

序祯达所提供的检测方案与定制化服务,符合药物NDA/IND申报要求与临床试验质量标准,已携手业内领先的合作伙伴完成了多项NDA/IND申报、临床试验项目以及数千例临床样本检测。
序祯达细胞与基因治疗服务体系
类别序祯达解决方案
药物发现基因靶点筛选和功能研究肿瘤组织/单细胞表达谱分析
免疫细胞表达谱分析
常规/单细胞TCR/BCR分析
CAR分子设计优化*常规/单细胞基因编辑在靶/脱靶分析
iPSC定向分化*细胞基因组稳定性分析
*分化特征表达谱分析
*常规/单细胞基因编辑在靶/脱靶分析
临床前研究体外筛选与功能验证细胞表达谱分析
细胞因子检测
免疫标志物检测
体内筛选与药理毒理研究组织/单细胞表达谱分析
细胞因子检测
免疫标志物检测
免疫微环境研究
细胞药代研究
体内基因编辑在靶/脱靶分析
药学研究质粒/载体*NGS/Sanger质粒序列检测
*NGS/Sanger病毒载体序列检测
细胞库/菌种库STR细胞系鉴定
菌种/工程菌株鉴定
细胞质量研究细胞表达谱分析
免疫标志物分析
细胞因子检测
*CAR拷贝数检测
*整合载体插入位点分析
*单细胞载体拷贝数分析
*常规/单细胞基因编辑在靶/脱靶分析
*细胞基因组稳定性分析
微生物污染检测
临床试验患者入组感染病原检测
靶点变异检测
安全性研究*CAR拷贝数检测
*整合载体插入位点分析
*基因编辑在靶/脱靶分析
探索性研究细胞因子检测
*免疫标志物分析
免疫微环境研究
细胞体内分布研究
组织/单细胞表达谱分析


注:*为特色检测与分析方案
不断迭代的整体解决方案
立足于相关监管与政策要求,序祯达提供成熟的检测服务方案,同时不断倾听客户需求与痛点,优化升级创新技术方案,更好贴近细胞与基因治疗药物开发特点。
CAR-T解决方案
作为目前商业化最为成功的细胞治疗产品,序祯达在CAR-T药物研发方面具有丰富经验,已助力多家客户完成药物NDA/IND申报,具有Ⅲ期临床试验及大规模样本检测经验。
  • CAR拷贝数检测 —— qPCR、单细胞拷贝数
    利用成熟的qPCR方案对细胞产品或临床试验样本进行CAR拷贝数定量检测,具有丰富的临床试验项目与样本检测经验。独特的单细胞检测平台,可在单细胞层面进行载体拷贝数与CAR表达联合分析,为细胞质量研究提供精准数据。
  • 整合载体基因组插入位点分析 —— 适用慢病毒、转座子系统
    技术方案成熟,提供全面完善的分析报告,包括插入位点基因组分布,碱基偏好特征分析,肿瘤相关基因插入位点富集分析等,具有CAR-T、HSC等多种类型,细胞制剂与临床样本检测经验,已支持客户完成多项IND申报与临床试验项目。
  • 免疫标志物分析 —— 多重细胞因子检测、免疫信号通路
    在临床前细胞或动物模型药理药效研究中,利用转录组学与蛋白组学技术,对细胞表面标志物、细胞因子等关键标志物,和免疫相关信号通路基因表达进行分析。在临床试验中,对患者治疗前后的体内免疫标志物进行分析、患者分层、药物疗效与安全性研究及生物标志物预测。高灵敏度蛋白组检测方案,仅需1ul样本便可检测45种细胞因子,灵敏度达fg/ml;高通量方案下同时检测3000多种蛋白质,覆盖全部关键信号通路。
iPSC解决方案
经过方法学验证的检测流程,提供插入位点基因组分布,碱基偏好特征分析,GC含量特征分析,染色质开放性特征分析,肿瘤相关基因插入位点富集分析等全面完善的分析报告。
  • 细胞基因组稳定性分析 —— 全基因组突变风险评估
    针对iPSC来源细胞产品,或载体插入和基因编辑致突变,利用WES、WGS等手段,相较传统的核型分析,可以检测到各类SNV、InDel、CNV、SV变异,序祯达专业技术团队提供全面的数据分析,以及基于突变数据库和ACMG指南的医学遗传学突变致病性风险评估报告。
  • 细胞分化表型特征研究 —— 单细胞表面标志物与表达谱
    在群体与单细胞层面,探究HSC或iPSC来源等具有干细胞属性细胞产品的分化和表型特征,对临床试验患者体内的细胞分布特征进行研究。在传统细胞表面标志物分析的基础上,结合单细胞表达谱,达到细胞精确分型与功能表征。
  • 基因编辑在靶/脱靶分析 —— 体内外、单细胞
    提供多种基于特异性扩增或全基因组测序的基因编辑在靶结果与脱靶风险检测方案,适用于体内、体外基因编辑,单克隆、多克隆等各类应用场景。独特的单细胞分析平台,可达到对单个细胞内多个靶标及脱靶位点的精准分析,助力基因编辑工具优化与细胞产品质量及安全性评估。
探索行业前沿分析方法
细胞与基因治疗仍处于早期和快速发展时期,虽然已有数款药物成功上市,造福了患者,但仍有很多区别于传统药物的特征需要深入研究,以开发出更加安全有效的药物。序祯达愿意携手合作伙伴,共同开创前沿的分析技术方案,例如基于单细胞的基因编辑效果评估方案等,并共同推动行业的标准化快速发展。
  • 单细胞层面精准表征细胞治疗产品
    细胞治疗产品往往具有高度复杂性,如CAR-T包含不同类型的细胞亚群、慢病毒随机整合造成细胞间差异、基因编辑脱靶效应等,这些差别对药物的疗效带来潜在影响。 序祯达打造单细胞多组学平台,在单细胞层面精准刻画细胞特征,包括单细胞基因表达谱,细胞表面标志物,单细胞内载体拷贝数,单细胞中基因编辑在靶和脱靶检测等,从基因组、转录组、蛋白组全方位阐述细胞功能和质量特征,助力细胞药物开发升级。
  • 全面灵活的质粒/载体质量控制方案
    质粒和各类病毒等载体是生物药生产的基础,准确的载体序列是药物质量的根基,也是放行检测的必需标准。序祯达拥有超过十年的基因组测序经验,除了提供常规一代Sanger测序外,还拥有完善的二代测序NGS平台,检测方案更加全面灵活:
1.检测载体类型不受限制,除了常规的质粒、LV、AVV外,还可检测mRNA,各类单/双链DNA/RNA病毒;
2.载体序列和长度不受限制,均可获得全长序列结果;
3.检测灵敏度高,可发现样本中的低频突变;
4.方案标准化,无需定制设计引物,项目周期短;
5.可提供符合放行质控标准的检测报告。